12月9日,澎湃新闻记者从复旦大学附属儿科医院获悉,14岁的男孩轩轩(化名)是一名重型地中海贫血患儿,在该院接受基因治疗后,目前已顺利康复出院。院方称,复旦儿科医院血液科学科带头人翟晓文教授领衔的干细胞移植团队与正序生物合作开展临床研究的碱基编辑药物CS-101获批后,轩轩成为成功治愈的重型β-地中海贫血患者。
地中海贫血是一种由常染色体基因缺陷引起的遗传性血红蛋白异常疾病。世界卫生组织(WHO)统计,全球约有7%的人口是地中海贫血基因携带者,每年新增约30万至40万名患者。中国地中海贫血基因突变携带者约有3000万人,其中重型和中间型患者约为30万人,主要分布在南方地区。重型地中海贫血患者通常主要依靠长期输血和造血干细胞移植进行治疗,这些治疗方法常伴随多种并发症、多种脏器损害,同时对患者家庭带来沉重的经济负担。
近年来,基因治疗为地中海贫血的根治带来了新的希望。院方介绍,正序生物自主研发的碱基编辑药物CS-101通过采集患者自体造血干细胞,并利用自主产权的变形式碱基编辑器tBE(transformer Base Editor),对患者造血干细胞中HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑。该技术模拟健康人群中天然存在的有益突变,重新激活γ-珠蛋白的表达,从而重建血红蛋白的携氧功能。编辑后的造血干细胞回输至患者体内后,可使患者的血红蛋白浓度恢复至健康水平,从而彻底摆脱输血依赖。
前期研究显示,该技术在细胞层面、器官层面以及动物实验中均展现出良好的安全性和高效性。自2022年起,复旦大学附属儿科医院血液科干细胞移植团队与正序生物紧密合作,积极推动这一创新型碱基编辑技术的临床前研究,并成功将其应用于患者的临床治疗。双方于2023年联合启动了CS-101用于重型β-地中海贫血治疗的安全性和有效性临床研究。
据“上海科技”微信公众号,正序生物(上海)是一家由上海科技大学孵化的创新生物医药科技企业,专注于新型基因编辑技术。正序生物官网显示,2024年4月2日,正序生物自主研发的针对β-地中海贫血症的碱基编辑药物“CS-101注射液”成功获得国家药品监督管理局(NMPA)的临床试验默示许可(受理号:CXSL2400021)。这是中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法。
2024年7月,正序生物与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究成功治愈首位外籍患者,患者是一名来自老挝的18岁女孩,其达到持续摆脱输血依赖超过两个月,总血红蛋白浓度稳定至120g/L以上,并已回归到正常生活中,实现了中国首次基因编辑治愈外籍患者。
同胞一起舂年糕在哪下载安装?绿色、创新、智能-解码雄安新区高标准高质量发展好用吗?
作者: 司旭雄 2024年12月10日 07:31263.98MB
查看920.97MB
查看56.7MB
查看553.66MB
查看
网友评论更多
309宣之冠y
北京出台措施推动青年就业创业 国企招聘高校毕业生可一次性增人增资📣🐎
2024/12/10 推荐
187****8319 回复 184****1577:学术期刊是否应该收录失败的实验和失败的 idea?💗来自桐乡
187****2954 回复 184****3915:赵立坚:台湾地区如被俄罗斯制裁是咎由自取🎭来自肇庆
157****1996:按最下面的历史版本🔇☨来自江阴
5865连滢厚580
日民众集会要求返还从中国掠夺文物👓🦐
2024/12/09 推荐
永久VIP:看了马伊琍和郝蕾的生图,才知道珠圆玉润和干瘪的区别🍼来自富阳
158****5956:持续整治形式主义,让基层真正减负🔰来自达州
158****2287 回复 666🛬:促进区域经济协调发展(协商之路·民主党派调研行④)🗒来自鞍山
521蒋士钧vx
《永恒之美·巴黎圣母院》沉浸式VR体验展在京开幕🙍🔰
2024/12/08 不推荐
龚苛静qm:聚焦|“医”起共画“同心圆” 助建全国统一大市场🧣
186****3279 回复 159****3071:2025成都欢乐谷斗罗大陆灯光节游玩攻略(时间+内容+门票)⚇