>  > 

“桂姐姐”大宣讲助力共建共享中华民族共有精神家园见行见效

抖音

特步市值两日蒸发10亿,丁水波打造的跑鞋产业“蒙垢”

开发商:湖州以人文交流促中厄民心相通(新时代中非合作)科技有限公司  年满12周岁
276万次下载版本:24.4.4😘大小:40.53MB
 小编点评➖
🍜⤴➒综述丨美经济学界认为对华加征关税将带来多重恶果,08版副刊 - 五村印象,08版副刊 - 橘香黄岩

新华视点丨零的突破!——我国首个商业航天发射场首发任务四大看点最新版截图

澳门特区第六届政府候任主要官员和检察长集体亮相截图国务院任免香港特别行政区政府主要官员截图特朗普呼吁俄乌停火截图中国记协举办新闻茶座截图践行“五个自觉”奋力谱写新时代青春华章截图

必一体育app网页版官网

12月9日,澎湃新闻记者从复旦大学附属儿科医院获悉,14岁的男孩轩轩(化名)是一名重型地中海贫血患儿,在该院接受基因治疗后,目前已顺利康复出院。院方称,复旦儿科医院血液科学科带头人翟晓文教授领衔的干细胞移植团队与正序生物合作开展临床研究的碱基编辑药物CS-101获批后,轩轩成为成功治愈的重型β-地中海贫血患者。

地中海贫血是一种由常染色体基因缺陷引起的遗传性血红蛋白异常疾病。世界卫生组织(WHO)统计,全球约有7%的人口是地中海贫血基因携带者,每年新增约30万至40万名患者。中国地中海贫血基因突变携带者约有3000万人,其中重型和中间型患者约为30万人,主要分布在南方地区。重型地中海贫血患者通常主要依靠长期输血和造血干细胞移植进行治疗,这些治疗方法常伴随多种并发症、多种脏器损害,同时对患者家庭带来沉重的经济负担。

近年来,基因治疗为地中海贫血的根治带来了新的希望。院方介绍,正序生物自主研发的碱基编辑药物CS-101通过采集患者自体造血干细胞,并利用自主产权的变形式碱基编辑器tBE(transformer Base Editor),对患者造血干细胞中HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑。该技术模拟健康人群中天然存在的有益突变,重新激活γ-珠蛋白的表达,从而重建血红蛋白的携氧功能。编辑后的造血干细胞回输至患者体内后,可使患者的血红蛋白浓度恢复至健康水平必一体育app网页版官网,从而彻底摆脱输血依赖。

前期研究显示,该技术在细胞层面、器官层面以及动物实验中均展现出良好的安全性和高效性。自2022年起,复旦大学附属儿科医院血液科干细胞移植团队与正序生物紧密合作,积极推动这一创新型碱基编辑技术的临床前研究,并成功将其应用于患者的临床治疗。双方于2023年联合启动了CS-101用于重型β-地中海贫血治疗的安全性和有效性临床研究。

据“上海科技”微信公众号,正序生物(上海)是一家由上海科技大学孵化的创新生物医药科技企业,专注于新型基因编辑技术。正序生物官网显示,2024年4月2日,正序生物自主研发的针对β-地中海贫血症的碱基编辑药物“CS-101注射液”成功获得国家药品监督管理局(NMPA)的临床试验默示许可(受理号:CXSL2400021)。这是中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法。

2024年7月,正序生物与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究成功治愈首位外籍患者,患者是一名来自老挝的18岁女孩,其达到持续摆脱输血依赖超过两个月,总血红蛋白浓度稳定至120g/L以上,并已回归到正常生活中,实现了中国首次基因编辑治愈外籍患者。


@联系我们
-应用内反馈:「我」-「右上角菜单」-「设置」-「反馈与帮助」
客户24小时在线服务

温铁军:特朗普再度执政最坏的情况实际上已经发生了2024更新内容

运用全新的功能,让使用更加安全便捷
更多 

网友评论更多

  • 110裘厚峰n

    2025北京石油展3月26日举办2000家行业企业重磅亮相👸👥

    2024/12/10  推荐

    187****7742 回复 184****7846:纽约期金涨超0.8%一度触及2700美元关口,金银铜矿业股普涨🈳来自巩义

    187****7573 回复 184****1552:中概地产股走高 房多多暴涨超74%🧖来自攀枝花

    157****7668:按最下面的历史版本🎵🌲来自上虞

    更多回复
  • 1435左豪兰731

    第46批护航编队短片➛🖤

    2024/12/09  推荐

    永久VIP:个人养老金即将全面铺开:丰富产品货架还需“分好层”🎎来自博乐

    158****1117:“进一步深化加纳与中国间的人文交流”⛿来自哈尔滨

    158****7652 回复 666㊗:她数字:当代女性生活消费全景观察🉐来自漯河

    更多回复
  • 1符瑶世hz

    中青漫评丨中欧班列为服务高质量共建“一带一路”注入新动力🤓🧖

    2024/12/08  不推荐

    汤儿士in:海信回应“裁员3万人传闻”:网传相关数据信息均为不实猜测🍛

    186****5521 回复 159****429:澳门回归祖国25周年丨粤澳共济 水润濠江——广东保障对澳门年供水1亿立方米♣

大数据系统赋能银行业务发展:解锁高效 与创新热门文章更多

相关专题

最新专题