>  > 

用好用足政策工具 财税金融优先发力稳就业

 小编点评🔼
⏮♰💉联大决定明年召开国际会议推动巴建国,03版要闻 - 中国新疆文化交流团赴土耳其、沙特阿拉伯和卡塔尔开展文化交流,美媒评中国最新出口管制:开创先例

嗨爆!吴曦摇篮舞有多贵?全场球迷为吉翔庆生(gif)最新版截图

生成式AI 10倍商业增长,百度会如何抓住?截图坚持改革和法治相统一——写在第十一个国家宪法日截图阿萨德离开叙利亚截图男子称买到假烟 服务区回应截图老山战斗英雄原明逝世,曾带敢死队13分钟拔掉敌人两个据点截图

bet356官网体育

12月9日,澎湃新闻记者从复旦大学附属儿科医院获悉,14岁的男孩轩轩(化名)是一名重型地中海贫血患儿,在该院接受基因治疗后,目前已顺利康复出院。院方称,复旦儿科医院血液科学科带头人翟晓文教授领衔的干细胞移植团队与正序生物合作开展临床研究的碱基编辑药物CS-101获批后,轩轩成为成功治愈的重型β-地中海贫血患者。

地中海贫血是一种由常染色体基因缺陷引起的遗传性血红蛋白异常疾病。世界卫生组织(WHO)统计,全球约有7%的人口是地中海贫血基因携带者,每年新增约30万至40万名患者。中国地中海贫血基因突变携带者约有3000万人,其中重型和中间型患者约为30万人,主要分布在南方地区。重型地中海贫血患者通常主要依靠长期输血和造血干细胞移植进行治疗,这些治疗方法常伴随多种并发症、多种脏器损害,同时对患者家庭带来沉重的经济负担。

近年来,基因治疗为地中海贫血的根治带来了新的希望。院方介绍,正序生物自主研发的碱基编辑药物CS-101通过采集患者自体造血干细胞,并利用自主产权的变形式碱基编辑器tBE(transformer Base Editor),对患者造血干细胞中HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑。该技术模拟健康人群中天然存在的有益突变,重新激活γ-珠蛋白的表达,从而重建血红蛋白的携氧功能。编辑后的造血干细胞回输至患者体内后,可使患者的血红蛋白浓度恢复至健康水平,从而彻底摆脱输血依赖。

前期研究显示,该技术在细胞层面、器官层面以及动物实验中均展现出良好的安全性和高效性。自2022年起,复旦大学附属儿科医院血液科干细胞移植团队与正序生物紧密合作,积极推动这一创新型碱基编辑技术的临床前研究,并成功将其应用于患者的临床治疗。双方于2023年联合启动了CS-101用于重型β-地中海贫血治疗的安全性和有效性临床研究。

据“上海科技”微信公众号,正序生物(上海)是一家由上海科技大学孵化的创新生物医药科技企业,专注于新型基因编辑技术。正序生物官网显示,2024年4月2日bet356官网体育,正序生物自主研发的针对β-地中海贫血症的碱基编辑药物“CS-101注射液”成功获得国家药品监督管理局(NMPA)的临床试验默示许可(受理号:CXSL2400021)。这是中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法。

2024年7月,正序生物与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究成功治愈首位外籍患者,患者是一名来自老挝的18岁女孩,其达到持续摆脱输血依赖超过两个月bet356官网体育,总血红蛋白浓度稳定至120g/L以上,并已回归到正常生活中,实现了中国首次基因编辑治愈外籍患者。


@联系我们
-应用内反馈:「我」-「右上角菜单」-「设置」-「反馈与帮助」
客户24小时在线服务

模拟胎儿胰腺发育的类器官创建2024更新内容

运用全新的功能,让使用更加安全便捷
更多 

网友评论更多

  • 98叶芬辰z

    今年4~9月日本全国“熊出没”的次数创新高🏒♁

    2024/12/10  推荐

    187****6945 回复 184****2756:曼联造4.9倍冷负 足彩头奖开39注49万元➕来自牙克石

    187****9296 回复 184****6969:网友发现《黑神话:悟空》误将钢筋扫描至游戏中,如何评价游戏场景实景扫描这样的做法?是怎么办到的?🚜来自辛集

    157****7919:按最下面的历史版本🌃⛯来自从化

    更多回复
  • 6725支璧颖852

    叙利亚国家军队:叙总统巴沙尔·阿萨德政权已结束🚬🍊

    2024/12/09  推荐

    永久VIP:马斯克花了2.59亿美元帮特朗普当选🍊来自海门

    158****4232:两部门:12月份东北、西北大部、新疆等地低温雨雪灾害风险较高💜来自梅州

    158****4554 回复 666🕤:日本归还的16只朱鹮来到北京动物园🥛来自晋城

    更多回复
  • 728农荷林id

    求真务实潜心教研,用心用情铸魂育人🕒⚝

    2024/12/08  不推荐

    贡彩福pw:奥林匹克峰会发布公报,支持杨扬继续参选WADA副主席🥒

    186****1001 回复 159****7499:2019年4月 00015 英语(二) 自考试题下载🥔

乌加特谈阿莫林的战术核心:保持比赛结构并控制比赛热门文章更多

相关专题

最新专题