>  > 

叙利亚战火再起 中东添变数

 小编点评♎
♡🐫🗼【国际微访谈】美国经贸领域专家:中美贸易基本环境乐观期待两国深化交流,又暴雷!一大批货代正在消失,琼瑶离世后家属首发声:告别式不设公祭,“希望给我们时间和空间缓和悲痛心情”

全面打造城乡协调发展的引领区最新版截图

“老面孔”霸榜,这事儿没商量截图为感恩内蒙古养父母和内蒙古人民 65岁截图第七届进博会丨从“全勤生”到“回头客”:台企从进博会收获成长截图已确认离世,年仅32岁:老婆已崩溃,还有4个孩子截图广西南宁:邕江引水工程建设进展顺利截图

hth华体官方下载

12月9日,澎湃新闻记者从复旦大学附属儿科医院获悉,14岁的男孩轩轩(化名)是一名重型地中海贫血患儿,在该院接受基因治疗后,目前已顺利康复出院。院方称,复旦儿科医院血液科学科带头人翟晓文教授领衔的干细胞移植团队与正序生物合作开展临床研究的碱基编辑药物CS-101获批后,轩轩成为成功治愈的重型β-地中海贫血患者。

地中海贫血是一种由常染色体基因缺陷引起的遗传性血红蛋白异常疾病。世界卫生组织(WHO)统计,全球约有7%的人口是地中海贫血基因携带者,每年新增约30万至40万名患者。中国地中海贫血基因突变携带者约有3000万人,其中重型和中间型患者约为30万人,主要分布在南方地区。重型地中海贫血患者通常主要依靠长期输血和造血干细胞移植进行治疗hth华体官方下载,这些治疗方法常伴随多种并发症、多种脏器损害,同时对患者家庭带来沉重的经济负担。

近年来hth华体官方下载,基因治疗为地中海贫血的根治带来了新的希望。院方介绍,正序生物自主研发的碱基编辑药物CS-101通过采集患者自体造血干细胞hth华体官方下载,并利用自主产权的变形式碱基编辑器tBE(transformer Base Editor),对患者造血干细胞中HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑。该技术模拟健康人群中天然存在的有益突变,重新激活γ-珠蛋白的表达,从而重建血红蛋白的携氧功能。编辑后的造血干细胞回输至患者体内后,可使患者的血红蛋白浓度恢复至健康水平,从而彻底摆脱输血依赖。

前期研究显示,该技术在细胞层面、器官层面以及动物实验中均展现出良好的安全性和高效性。自2022年起,复旦大学附属儿科医院血液科干细胞移植团队与正序生物紧密合作,积极推动这一创新型碱基编辑技术的临床前研究,并成功将其应用于患者的临床治疗。双方于2023年联合启动了CS-101用于重型β-地中海贫血治疗的安全性和有效性临床研究。

据“上海科技”微信公众号,正序生物(上海)是一家由上海科技大学孵化的创新生物医药科技企业,专注于新型基因编辑技术。正序生物官网显示,2024年4月2日,正序生物自主研发的针对β-地中海贫血症的碱基编辑药物“CS-101注射液”成功获得国家药品监督管理局(NMPA)的临床试验默示许可(受理号:CXSL2400021)。这是中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法。

2024年7月,正序生物与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究成功治愈首位外籍患者,患者是一名来自老挝的18岁女孩,其达到持续摆脱输血依赖超过两个月,总血红蛋白浓度稳定至120g/L以上,并已回归到正常生活中,实现了中国首次基因编辑治愈外籍患者。


@联系我们
-应用内反馈:「我」-「右上角菜单」-「设置」-「反馈与帮助」
客户24小时在线服务

“大肠菌群”是标准的290倍?紫燕百味鸡紧急回应2024更新内容

运用全新的功能,让使用更加安全便捷
更多 

网友评论更多

  • 591杨梦致h

    (文化新纪行)晋北古长城脚下的守望者:守好长城守好家🐫📮

    2024/12/10  推荐

    187****1308 回复 184****1442:学生太瘦高校悄悄为其充钱❡来自德阳

    187****5214 回复 184****1152:信置黄家要饮维他奶 罗氏家族控股权岌岌可危🈂来自潮州

    157****9622:按最下面的历史版本🍮➖来自东营

    更多回复
  • 5882尚凝晨291

    “我为群众办实事”微观察之三:精准帮扶 “兜”住最困难群体✯😆

    2024/12/09  推荐

    永久VIP:5球5助,贝林厄姆本赛季参与进球已上双,成队内第三人✅来自温州

    158****8653:广宇发展资产置换方案获股东大会通过🛌来自安康

    158****593 回复 666👬:货币政策发力稳增长怎么看——当前中国经济问答之五🦁来自榆林

    更多回复
  • 875惠霄轮qx

    外交部:欢迎联大再次通过中国提交的相关决议➒➳

    2024/12/08  不推荐

    严林伊zo:谌贻琴在黑龙江调研时强调 坚持“简约、安全、精彩” 高质量办好第九届亚洲冬季运动会🍴

    186****3033 回复 159****5013:夏天才有的蓝天白云⛂

莫斯科动物园的大熊猫“喀秋莎“和妈妈到爸爸馆舍散步热门文章更多

相关专题

最新专题