>  > 

高清:四川14岁女孩钢笔素描展示家乡美 令人惊叹

抖音

人民德育受邀参加广元市利州区心理健康教育工作座谈会

开发商:自贡2024冬季高峰迟到,毒王父子携百鬼拍门科技有限公司  年满12周岁
418万次下载版本:71.9.0🏮大小:96.31MB
 小编点评🧘
✯🔛❕女硕士失踪十余年并育有一对儿女,为健全数字经济法治规则谋篇布局,V8+2颗涡轮+48V轻混,这台SUV也太顶了!

上海财经大学校长刘元春:数实融合要把握两个关键问题最新版截图

南京南部新城智慧崛起,掌握了哪些开挂秘诀?截图六旬阿姨胆管狭窄“是良是恶”难分辨,曙光医院多学科团队成功救治棘手病例截图良法善治丨鉴古知今 循法而行截图华西证券:预测未来五年光收发模块和光电路交换机出货量大幅增长截图特朗普曾说计划对华征60%关税 中国商务部回应截图

c7娱乐电子游戏官网版

12月9日,澎湃新闻记者从复旦大学附属儿科医院获悉,14岁的男孩轩轩(化名)是一名重型地中海贫血患儿,在该院接受基因治疗后,目前已顺利康复出院。院方称,复旦儿科医院血液科学科带头人翟晓文教授领衔的干细胞移植团队与正序生物合作开展临床研究的碱基编辑药物CS-101获批后,轩轩成为成功治愈的重型β-地中海贫血患者。

地中海贫血是一种由常染色体基因缺陷引起的遗传性血红蛋白异常疾病。世界卫生组织(WHO)统计,全球约有7%的人口是地中海贫血基因携带者,每年新增约30万至40万名患者。中国地中海贫血基因突变携带者约有3000万人,其中重型和中间型患者约为30万人,主要分布在南方地区。重型地中海贫血患者通常主要依靠长期输血和造血干细胞移植进行治疗,这些治疗方法常伴随多种并发症、多种脏器损害,同时对患者家庭带来沉重的经济负担。

近年来,基因治疗为地中海贫血的根治带来了新的希望。院方介绍,正序生物自主研发的碱基编辑药物CS-101通过采集患者自体造血干细胞,并利用自主产权的变形式碱基编辑器tBE(transformer Base Editor),对患者造血干细胞中HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑。该技术模拟健康人群中天然存在的有益突变,重新激活γ-珠蛋白的表达,从而重建血红蛋白的携氧功能。编辑后的造血干细胞回输至患者体内后,可使患者的血红蛋白浓度恢复至健康水平,从而彻底摆脱输血依赖。

前期研究显示,该技术在细胞层面、器官层面以及动物实验中均展现出良好的安全性和高效性。自2022年起,复旦大学附属儿科医院血液科干细胞移植团队与正序生物紧密合作,积极推动这一创新型碱基编辑技术的临床前研究,并成功将其应用于患者的临床治疗。双方于2023年联合启动了CS-101用于重型β-地中海贫血治疗的安全性和有效性临床研究。

据“上海科技”微信公众号,正序生物(上海)是一家由上海科技大学孵化的创新生物医药科技企业,专注于新型基因编辑技术。正序生物官网显示,2024年4月2日,正序生物自主研发的针对β-地中海贫血症的碱基编辑药物“CS-101注射液”成功获得国家药品监督管理局(NMPA)的临床试验默示许可(受理号:CXSL2400021)。这是中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法。

2024年7月,正序生物与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究成功治愈首位外籍患者,患者是一名来自老挝的18岁女孩,其达到持续摆脱输血依赖超过两个月,总血红蛋白浓度稳定至120g/L以上,并已回归到正常生活中,实现了中国首次基因编辑治愈外籍患者。


@联系我们
-应用内反馈:「我」-「右上角菜单」-「设置」-「反馈与帮助」
客户24小时在线服务

【理响中国】建设多元文明视域下的当代古典学2024更新内容

运用全新的功能,让使用更加安全便捷
更多 

网友评论更多

  • 737屠彦昭j

    美军公然展示灭岛能力 外媒:特朗普在南海要的不是战争💡⚹

    2024/12/10  推荐

    187****3071 回复 184****4133:工作能力不如你的人,升职加薪了,该怎么处?🍤来自泸州

    187****7009 回复 184****8416:6G通信畅想:视频就像面对面 单机游戏不用下载直接玩☮来自邵武

    157****6648:按最下面的历史版本🈵❼来自邯郸

    更多回复
  • 5317夏民婉248

    俄外交部:叙利亚总统阿萨德已放弃总统职位🙇➘

    2024/12/09  推荐

    永久VIP:为高质量推进国家公园建设提供有力法治保障(观察者说)🆘来自龙岩

    158****809:传奇建筑再展风采 巴黎圣母院重新开放仪...⛘来自长乐

    158****8015 回复 666➹:05版要闻 - 本版责编纪雅林张伟昊郭玥🧣来自渭南

    更多回复
  • 63倪志行cq

    美食博主年终总结🏆今年最好吃的 𝟵 个城市!🐉♱

    2024/12/08  不推荐

    广风杰gq:韩国一美女因晨跑健身“走红”,身材紧致太吸睛,网友:太漂亮了🐘

    186****5522 回复 159****6599:为什欧洲各国联赛球队都希望参加欧冠联赛?💎

凝聚合力加快建设全国统一大市场热门文章更多

相关专题

最新专题