>  > 

贵州都安高速云雾大桥成功合龙

 小编点评🦓
⚊🍹🗽十年整装再出发 东阳红木家具市场现代家居生活馆深耕新中式,CEO离职 哪吒汽车是否更危险 消息不实引发关注,股民操纵股票近4年亏损超2亿

九重紫后妈雇人污名化女儿最新版截图

叙利亚反对派称已攻入首都,总统阿萨德去向未明截图短道速滑世巡赛男子500米:孙龙强势夺冠,刘少昂季军截图日本爱媛大学研究小组发现新化合物 可让牵牛花的寿命翻倍截图叙总理与反政府武装进行权力交接 交接仪式在大马士革举行截图江苏无锡:一场别开生面的党课截图

加拿大28

12月9日,澎湃新闻记者从复旦大学附属儿科医院获悉,14岁的男孩轩轩(化名)是一名重型地中海贫血患儿,在该院接受基因治疗后,目前已顺利康复出院。院方称,复旦儿科医院血液科学科带头人翟晓文教授领衔的干细胞移植团队与正序生物合作开展临床研究的碱基编辑药物CS-101获批后,轩轩成为成功治愈的重型β-地中海贫血患者。

地中海贫血是一种由常染色体基因缺陷引起的遗传性血红蛋白异常疾病。世界卫生组织(WHO)统计,全球约有7%的人口是地中海贫血基因携带者,每年新增约30万至40万名患者。中国地中海贫血基因突变携带者约有3000万人,其中重型和中间型患者约为30万人,主要分布在南方地区。重型地中海贫血患者通常主要依靠长期输血和造血干细胞移植进行治疗,这些治疗方法常伴随多种并发症、多种脏器损害,同时对患者家庭带来沉重的经济负担。

近年来,基因治疗为地中海贫血的根治带来了新的希望。院方介绍,正序生物自主研发的碱基编辑药物CS-101通过采集患者自体造血干细胞加拿大28,并利用自主产权的变形式碱基编辑器tBE(transformer Base Editor)加拿大28,对患者造血干细胞中HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑。该技术模拟健康人群中天然存在的有益突变,重新激活γ-珠蛋白的表达,从而重建血红蛋白的携氧功能。编辑后的造血干细胞回输至患者体内后,可使患者的血红蛋白浓度恢复至健康水平,从而彻底摆脱输血依赖。

前期研究显示,该技术在细胞层面、器官层面以及动物实验中均展现出良好的安全性和高效性。自2022年起,复旦大学附属儿科医院血液科干细胞移植团队与正序生物紧密合作加拿大28,积极推动这一创新型碱基编辑技术的临床前研究,并成功将其应用于患者的临床治疗。双方于2023年联合启动了CS-101用于重型β-地中海贫血治疗的安全性和有效性临床研究。

据“上海科技”微信公众号,正序生物(上海)是一家由上海科技大学孵化的创新生物医药科技企业,专注于新型基因编辑技术。正序生物官网显示,2024年4月2日,正序生物自主研发的针对β-地中海贫血症的碱基编辑药物“CS-101注射液”成功获得国家药品监督管理局(NMPA)的临床试验默示许可(受理号:CXSL2400021)。这是中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法。

2024年7月,正序生物与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究成功治愈首位外籍患者,患者是一名来自老挝的18岁女孩,其达到持续摆脱输血依赖超过两个月,总血红蛋白浓度稳定至120g/L以上,并已回归到正常生活中,实现了中国首次基因编辑治愈外籍患者。


@联系我们
-应用内反馈:「我」-「右上角菜单」-「设置」-「反馈与帮助」
客户24小时在线服务

三联·哈佛燕京学术丛书三十周年纪念研讨会召开2024更新内容

运用全新的功能,让使用更加安全便捷
更多 

网友评论更多

  • 936宁裕茗n

    新华社快讯:叙利亚总理表示已准备好与任何人民选择的领导人“合作”➳⚌

    2024/12/10  推荐

    187****5551 回复 184****2431:本赛季至今浓眉球权使用率29.8%🔃来自张掖

    187****1742 回复 184****6878:冬天多久洗一次澡才好🛒来自嘉兴

    157****7637:按最下面的历史版本💠😜来自延边

    更多回复
  • 2480包妍克609

    网络流量如何成为发展增量🙊🎱

    2024/12/09  推荐

    永久VIP:脆皮大学生,如何无痛过体测✅来自达州

    158****847:日本美滨核电站3号机组反应堆重启运行💂来自海城

    158****7504 回复 666🔪:英超-哈兰德破门刘易斯建功+染红 十人曼城2-2水晶宫🚆来自西藏

    更多回复
  • 871荣楠峰qo

    解析中美谈判最新成果 释放了三个重磅信号🍐🚴

    2024/12/08  不推荐

    房飘晴xq:别被这些羽绒服传言误导🍅

    186****9162 回复 159****2289:外媒:叙利亚反政府武装进入首都大马士革 枪声激烈!♡

海南热带海洋学院更名大学获海南省支持,国内有望再添一所海洋大学热门文章更多

相关专题

最新专题